英国布里斯托尔大学的一名研究人员利用基因编辑技术，在实验室中成功地演示了一种青光眼基因疗法。研究结果发表在3月份的《分子疗法》(Moleculartherapy)杂志上。
青光眼是导致失明的第二大原因，目前还没有治愈的方法。在实验室环境中，研究人员使用一种名为CRISPR的基因编辑技术，利用一种无害的病毒将遗传信息转移到眼细胞中，从而改变遗传信息。
通过关闭一种名为aquaporin-1的基因，研究人员发现，这种基因疗法可以防止积液，从而防止眼压升高，进而防止青光眼患者的视神经受损。aquaporin-1已知与青光眼眼液的产生有关，但迄今为止还没有针对该基因的治疗青光眼的药物。
研究结果令人难以置信地充满希望，研究人员希望这种潜在的治疗方法能在未来几年内进行临床试验。如果继续下去，一种新的基因疗法将在未来十年内问世。
“希望这项研究能为青光眼的治疗提供新的思路。目前滴眼液的治疗方法，患者可能会出现副作用，且他们必须每天使用，而且并不总是有效。也有青光眼手术，但有风险，需要广泛的随访，随着时间的推移可能会失败。这种新疗法的好处是，只需注射一针，就可以长期降低患者的眼压。从理论上讲，因为它会永久性地编辑遗传密码，一次治疗可能就足够了。“——布里斯托尔大学领导这项研究的ColinChu博士说。
”这项研究的结果对于患者来说是非常有希望的，尤其是那些尽管目前的治疗方法并没有降低眼压的患者。ColinChu博士的工作代表了眼科研究的一个重大突破，表明了寻找治疗主要致盲原因的新方法的重要性。“——“为视力而战”组织的研究负责人RubinaAhmed博士说。
青光眼通常与高眼压有关。我们的眼睛含有液体，帮助它们保持形状，并为细胞提供营养。当这种液体不再以足够快的速度流失时，眼压就会上升。科学家们知道aquaporin-1基因是产生这种液体的关键。基因疗法是利用一种无害的病毒作为一个整体，改变细胞的遗传信息，使它们开始正常工作或以有益的方式工作。
在这项研究中，Chu博士演示了一种基因治疗方法，通过在眼睛中心注射一针后阻断睫状体内的液体产生来降低眼压。特定的基因编辑是通过CRISPR技术实现的，这种技术现在可以在单一病毒(AAV)中传递。AAV载体现在是黄金标准，美国食品和药物管理局(FDA)批准用于眼部基因治疗。在实验室中对患有青光眼的老鼠进行了测试，结果表明这种方法可以降低眼压，而不会产生副作用。
研究人员也一直在研究中使用捐赠的眼组织来测试病毒和人体组织的方法，这意味着他们可以提前优化一切，减少为临床试验准备研究的时间。为了进入下一个阶段，Chu博士和他的团队现在正在进一步的实验室工作中完善一些技术。
ColinChu博士是葡萄膜炎专家。他是一名”为视力而战“的富布赖特学者，目前在美国国立卫生研究院工作。在那里，他正在研究分析眼睛免疫反应的新方法，这可能有利于研究多种类型的疾病和治疗，如病毒基因治疗。