图片说明：（上）CasRx通过靶向的降解Ptbp1mRNA从而实现Ptbp1基因表达的下调。（中）视网膜下注射AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1可以特异性的将视网膜穆勒胶质细胞转分化为视神经节细胞，转分化而来视神经节细胞可以和正确的脑区建立功能性的联系，并且提高永久性视力损伤模型小鼠的
中新网上海4月9日电(郑莹莹)作为眼睛和大脑的唯一一座“桥梁”，视神经节细胞对外界的不良刺激非常敏感，视神经节细胞的死亡会导致永久性失明。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的杨辉研究组，在相关基础研究上取得重要进展，成功恢复了永久性视力损伤的成年模型小鼠的视力。相关研究成果于北京时间4月8日23时发表于国际学术期刊《细胞》。
人类的神经系统包含成百上千种不同类型的神经元细胞。在成熟的神经系统中，神经元一般不会再生，一旦死亡，就是永久性的。很多眼疾都可以导致视神经节细胞的死亡，急性的如缺血性视网膜病，慢性的如青光眼。神经元的死亡会导致不同的神经退行性疾病，常见的有阿尔兹海默症和帕金森疾病。随着老龄化的加剧，神经退行性疾病患者数量逐渐增多。
研究组人员在实验室。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心供图
杨辉研究员介绍，研究组运用RNA靶向CRISPR系统CasRx，特异性地在成年小鼠的穆勒胶质细胞中，下调Ptbp1基因的表达，首次在成体中将视网膜穆勒胶质细胞，转分化成视神经节细胞；并且转分化而来的视神经节细胞，可以像正常的细胞那样对光刺激产生相应的电信号，和大脑中正确的脑区建立功能性的联系，将视觉信号传输到大脑，恢复永久性视力损伤的模型小鼠的视力。
进一步研究发现，该策略还能特异性地将纹状体中的星形胶质细胞，高效地转分化为多巴胺神经元，弥补黑质中缺失的多巴胺神经元，从而将帕金森模型小鼠的运动障碍逆转到接近正常小鼠的水平。
研究组方面表示，虽然科研人员在实验室里取得了重要进展，但要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。
该研究获得了中国科学技术部、国家自然科学基金、中国科学院、上海市的项目资助，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的杨辉研究员、博士后周海波为共同通讯作者，博士后周海波、助理研究员苏锦霖、博士研究生胡新德、周昌阳、李贺、陈昭融为论文共同第一作者。(完)